Emily, una bimba di 7 anni, è guarita dalla leucemia grazie alla somministrazione del virus HIV geneticamente modificato.

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Molto spesso si viene a conoscenza di tristi epiloghi riguardanti bambini malati di cancro, ma la storia di Emily accende una nuova e forte speranza. Ammalata di leucemia linfoblastica acuta a soli 7 anni, Emily Whitehead adesso ne ha 9 ed è guarita completamente grazie ad una terapia alternativa. Dopo l’insuccesso della chemioterapia, la piccola è stata sottoposta insieme ad altri bambini a una cura sperimentale in cui alcuni specialisti le hanno somministrato dei linfociti T, ovvero dei globuli bianchi, geneticamente modificati attraverso il virus dell’Aids inattivato. Dopo due anni dalla cura il suo sangue risulta finalmente pulito. Lo hanno raccontato gli ematologi durante il congresso annuale dell’American Society of Haematology (Ash), tenutosi a San Francisco. “Abbiamo registrato risultati positivi sul 92% dei bimbi trattati. Il 92%, pari a 36 dei 39 bimbi trattati nello studio, non mostrava più segni di cancro del sangue a un mese dalla terapia. Con risposte complete che in alcuni casi, come quello di Emily, hanno ormai superato i 2 anni. Mentre continuiamo a seguire i bambini arruolati in questo studio, osserviamo risultati entusiasmanti per pazienti che hanno esaurito le altre opzioni terapeutiche a disposizione”, ha dichiarato al congresso l’oncologo pediatra Stephan A. Grupp, a capo della sperimentazione. Tra i 36 bambini guariti con questa terapia, siglata CTL019, solo 10 hanno avuto delle ricadute. E purtroppo 5 di loro hanno perso la loro battaglia.

Per i genitori di Emily non è stata una scelta facile. Ma la piccola era quasi in fin di vita e hanno voluto tentare anche questa strada, forse l’ultima, e inaspettatamente vincente. “Era la prima volta che tentavano questa terapia su un bambino e non sapevamo cosa pensare. Ma sentivamo che era la cosa giusta da fare”, ha raccontato Kari, la mamma di Emily. “Adesso è guarita e cerca di dimenticare le cose peggiori. A volte è insolente, pesta i piedi e sbatte la porta. Ma quando fa così, noi sorridiamo. Perché siamo felici che sia ancora qui con noi”, ha aggiunto commossa. Ora Emily può cominciare a vivere una vita normale e continuare la scuola. Ogni sei settimane deve tornare in ospedale per sottoporsi ad alcuni trattamenti di pulizia del sangue. “È un giorno un po’ spaventoso per noi, ma prima mi preoccupavo tutti i giorni. Adesso solo quando andiamo in ospedale”, ha confessato la mamma della piccola.

Ecco come funziona l’utilizzo del virus dell’Aids geneticamente modificato: gli ematologi tolgono dal virus HIV i geni preposti alla produzione delle cellule e ne aggiungono degli altri, i linfociti T, capaci di riconoscere le cellule cancerose, le B, e ucciderle. Le cellule T sono state prelevate dalla stessa Emily e reingegnerizzate per riconoscere e attaccare la proteina CTL019 presente sulla superficie delle cellule B. Il virus però uccide tutte le cellule B, anche quelle sane, e gli specialisti, pensando anche a questo, hanno somministrato ad Emily e agli altri piccoli pazienti un farmaco immunomodulante. Questo farmaco, anch’esso sperimentale, ha lo scopo di contrastare un’eventuale sindrome da rilascio di citochine, un grave effetto indesiderato della terapia.

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